Glycogen Storage Disease Type II (Pompe)

Tanım

Glikojen depo hastalığı tip II, asid alfa-glukozidaz enzim eksikliği ile karakterize, miyopati ve kardiyomiyopati ile seyreden lizozomal depo hastalığıdır.

Belirtiler

  • Hipotoni
  • Kardiyomegali
  • Solunum yetmezliği
  • Progresif kas güçsüzlüğü

Sebepler

GAA gen mutasyonu.

Tanı

Enzim aktivitesi, genetik test.

Tedavi

Enzim replasman tedavisi.

Hangi Polikliniğe Başvurulmalı?

Metabolizma Polikliniği

Acil Durumda Ne Yapmalı?

Solunum yetmezliği durumunda acil servise başvurulmalıdır.

Bu sayfa genel bilgilendirme amacı taşır.